Ruby-4

Objectif principal:
• Évaluer l’innocuité et la tolérabilité du povetacicept
Objectifs secondaires :
• Évaluer l’efficacité du povetacicept
• Évaluer la pharmacocinétique du povetacicept
• Évaluer l’incidence des anticorps anti-médicament (ADA) dirigés contre le povetacicept
Objectifs exploratoires :
• Explorer les changements dans les biomarqueurs de la MP associés à l’activité de la maladie pendant le traitement par le povetacicept Les résultats des études précliniques et non cliniques sont cohérents avec l’hypothèse selon laquelle le blocage des cytokines BAFF et APRIL peut améliorer les résultats chez les patients atteints de maladies auto-immunes/inflammatoires, y compris les cytopénies auto-immunes.
Le povetacicept a jusqu’à présent montré un profil de sécurité acceptable à des doses permettant d’obtenir les effets PD souhaités. Les données à ce jour appuient l’évaluation du povetacicept chez les patients atteints de cytopénies auto-immunes.

Il s’agit de la première étude du povetacicept chez des sujets atteints de cytopénies auto-immunes. Les avantages escomptés du povetacicept sont des améliorations des résultats cliniques, telles que l’ampleur et la durabilité des réponses cliniques. Tous les patients recevront la molécule à l’étude. Ils seront placés dans un groupe suivant la maladie auto immune qu’ils ont soient:
• anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds [AHAIc]
• maladie des agglutinines froides [MAF]
• thrombocytopénie immunitaire [TPI]

Les suivis se feront à l’aide de prise de sang, examen physique, ECG et Imagerie.